AI trong nghiên cứu và phát triển thuốc là việc ứng dụng trí tuệ nhân tạo vào toàn bộ quy trình tạo ra một loại thuốc mới — từ việc tìm ra đích tác động sinh học của bệnh, thiết kế phân tử thuốc, dự đoán độ an toàn và hiệu quả, đến việc lựa chọn bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng. Quy trình truyền thống để đưa một loại thuốc ra thị trường kéo dài 10–15 năm, tốn trung bình khoảng 2,6 tỷ USD tính cả chi phí của các ứng viên thất bại theo nghiên cứu của Trung tâm Nghiên cứu Phát triển Thuốc Tufts, và khoảng 90% ứng viên bước vào thử nghiệm lâm sàng vẫn thất bại. AI đang thay đổi từng khâu của quy trình này: theo các phân tích được trình bày tại hội nghị ASCO năm 2026, đã có 117 loại thuốc có sự tham gia của AI trong khám phá hoặc thiết kế bước vào thử nghiệm lâm sàng tính đến tháng 7/2025, và thuốc rentosertib của Insilico Medicine — loại thuốc đầu tiên mà cả đích tác động lẫn phân tử đều do AI tạo sinh tìm ra — đã bước vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 trong năm 2026. Bài viết này giải thích bản chất và cơ chế hoạt động của AI trong từng giai đoạn phát triển thuốc, so sánh với phương pháp truyền thống, đưa ví dụ thực tế và hướng dẫn cách các doanh nghiệp dược phẩm, viện nghiên cứu và bệnh viện tại Việt Nam có thể bắt đầu ứng dụng.
AI trong phát triển thuốc là gì và vì sao ngành dược cần nó?
AI trong phát triển thuốc (AI drug discovery) là việc sử dụng học máy, học sâu, mô hình tạo sinh và mô hình dự đoán cấu trúc protein để tự động hóa và tăng tốc các quyết định khoa học trong quy trình tạo thuốc mới. Khác với phần mềm tin sinh học truyền thống chỉ tính toán theo công thức do con người lập trình sẵn, mô hình AI học ra quy luật từ hàng triệu dữ liệu thực nghiệm — cấu trúc phân tử, dữ liệu gen, kết quả thử nghiệm trong ống nghiệm và trên động vật — rồi dùng quy luật đó để dự đoán những điều chưa từng được thử nghiệm: phân tử này có gắn được vào protein đích không, có độc với gan không, có khả năng đi qua hàng rào máu – não không.
Có ba lý do khiến AI trở thành ưu tiên hàng đầu của ngành dược. Thứ nhất, chi phí thất bại quá lớn: một loại thuốc thất bại ở giai đoạn 3 — sau khi đã đầu tư hàng trăm triệu USD — là thiệt hại mà ít công ty nào chịu đựng được nhiều lần. AI hứa hẹn giảm thất bại bằng cách loại bỏ sớm các ứng viên có vấn đề ngay từ giai đoạn thiết kế trên máy tính, trước khi tốn tiền tổng hợp và thử nghiệm. Thứ hai, không gian hóa học quá rộng: số lượng phân tử giống thuốc có thể tồn tại được ước tính vào khoảng 10^60 — lớn hơn số nguyên tử trong vũ trụ quan sát được — nên việc tìm thuốc bằng cách thử từng phân tử một trong phòng thí nghiệm là bất khả thi; cần có mô hình AI để thu hẹp không gian tìm kiếm xuống vài chục ứng viên đáng thử nhất. Thứ ba, dữ liệu sinh học đã bùng nổ: chi phí giải trình tự gen giảm từ hàng trăm triệu USD xuống còn vài trăm USD, cơ sở dữ liệu cấu trúc protein AlphaFold chứa hơn 200 triệu cấu trúc dự đoán, và lượng dữ liệu này chỉ có thể khai thác được bằng AI.
Tuy nhiên, cần nhìn nhận đúng giới hạn: tính đến nay, chưa có loại thuốc nào được AI thiết kế hoàn toàn được cơ quan quản lý phê duyệt lưu hành. Đây là sự thật quan trọng mà bất kỳ bài viết nghiêm túc nào về chủ đề này cũng phải nói rõ. Những gì AI đã chứng minh được là rút ngắn giai đoạn tiền lâm sàng, nâng cao tỷ lệ vượt qua thử nghiệm giai đoạn 1, và đưa được các ứng viên vào giai đoạn 2 và 3 nhanh hơn. Thử thách quyết định — chứng minh thuốc thực sự có lợi ích lâm sàng cho bệnh nhân trong thử nghiệm giai đoạn 3 quy mô lớn — vẫn đang diễn ra, và các kết quả đọc ra trong năm 2026–2027 sẽ là phép thử nghiêm túc đầu tiên cho toàn bộ lĩnh vực. AI không thay thế được thực nghiệm sinh học; nó giúp thực nghiệm được làm đúng chỗ, đúng lúc, với xác suất thành công cao hơn.
Quy trình phát triển thuốc truyền thống và vị trí của AI trong từng giai đoạn
Quy trình phát triển thuốc truyền thống gồm sáu giai đoạn nối tiếp nhau. Giai đoạn 1 là xác định đích tác động (target identification): tìm ra protein, gen hay con đường sinh học nào gây ra bệnh và có thể can thiệp được bằng thuốc. Giai đoạn 2 là khám phá hợp chất dẫn đầu (hit discovery): sàng lọc hàng trăm nghìn đến hàng triệu phân tử để tìm những phân tử có hoạt tính với đích. Giai đoạn 3 là tối ưu hóa hợp chất dẫn đầu (lead optimization): chỉnh sửa cấu trúc phân tử để cải thiện hiệu lực, độ an toàn và tính chất dược động học. Giai đoạn 4 là nghiên cứu tiền lâm sàng: thử nghiệm trên tế bào và động vật để đánh giá độc tính và hiệu quả. Giai đoạn 5 là thử nghiệm lâm sàng trên người, chia thành ba pha. Giai đoạn 6 là phê duyệt và giám sát sau lưu hành.
AI tham gia vào cả sáu giai đoạn, nhưng giá trị lớn nhất tập trung ở ba điểm. Điểm thứ nhất là giai đoạn đầu — xác định đích và thiết kế phân tử — nơi AI rút ngắn thời gian từ 4–6 năm xuống còn 18–30 tháng theo các công bố trong ngành, và giảm chi phí khám phá hàng trăm triệu USD cho mỗi loại thuốc. Điểm thứ hai là giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, nơi chi phí lớn nhất và tỷ lệ thất bại cao nhất: AI giúp chọn đúng bệnh nhân, đúng liều, đúng tiêu chí đánh giá, từ đó nâng tỷ lệ thành công. Điểm thứ ba là tái định vị thuốc (drug repurposing) — tìm chỉ định mới cho thuốc đã có — nơi AI có thể rút ngắn thời gian xuống còn vài năm vì dữ liệu an toàn của thuốc đã có sẵn. Bảng dưới đây tóm tắt vai trò của AI trong từng giai đoạn.
| Giai đoạn | Thời gian truyền thống | AI làm gì | Mức độ trưởng thành |
|---|---|---|---|
| Xác định đích tác động | 2–3 năm | Phân tích dữ liệu omics, mạng lưới gen – bệnh, xếp hạng đích tiềm năng | Cao, đã có thuốc từ đích do AI tìm ra vào giai đoạn 3 |
| Khám phá hợp chất dẫn đầu | 1–2 năm | Thiết kế phân tử bằng mô hình tạo sinh, sàng lọc ảo, dự đoán gắn kết | Cao, nhiều ứng viên đã vào thử nghiệm lâm sàng |
| Tối ưu hóa hợp chất | 2–3 năm | Dự đoán ADMET, tối ưu đa mục tiêu, thiết kế phân tử theo ràng buộc | Cao, đang được dùng rộng rãi trong ngành |
| Tiền lâm sàng | 1–2 năm | Dự đoán độc tính, mô hình hóa dược động học, giảm thử nghiệm trên động vật | Trung bình, cần dữ liệu thực nghiệm để kiểm chứng |
| Thử nghiệm lâm sàng | 6–7 năm | Tuyển chọn bệnh nhân, tối ưu thiết kế thử nghiệm, dự đoán đáp ứng, theo dõi dữ liệu thời gian thực | Đang phát triển nhanh, nhiều ứng dụng đã được FDA chấp nhận |
| Phê duyệt và sau lưu hành | 1–2 năm | Phân tích dữ liệu thế giới thực, phát hiện tác dụng phụ, tái định vị thuốc | Trung bình, phụ thuộc vào dữ liệu thế giới thực |
Xác định đích tác động: AI tìm ra “điểm yếu” của bệnh như thế nào?
Đích tác động của thuốc (drug target) là một phân tử sinh học — thường là protein — mà thuốc gắn vào để thay đổi hoạt động của nó và từ đó điều trị bệnh. Việc chọn sai đích là nguyên nhân hàng đầu khiến thuốc thất bại ở giai đoạn lâm sàng muộn: thuốc có thể ức chế đúng protein đã chọn, nhưng protein đó lại không phải nguyên nhân thực sự gây bệnh. Theo truyền thống, việc xác định đích dựa vào giả thuyết của nhà khoa học từ các nghiên cứu sinh học cơ bản, một quá trình chậm và phụ thuộc nhiều vào trực giác chuyên môn.
AI thay đổi cách làm này bằng cách phân tích đồng thời nhiều loại dữ liệu sinh học quy mô lớn — gọi chung là dữ liệu omics: dữ liệu gen (genomics), dữ liệu biểu hiện gen (transcriptomics), dữ liệu protein (proteomics) và dữ liệu lâm sàng của bệnh nhân. Nền tảng PandaOmics của Insilico Medicine là ví dụ điển hình: hệ thống phân tích dữ liệu omics và lâm sàng liên quan đến bệnh xơ hóa mô, kết hợp suy luận nhân quả để xếp hạng các đích tiềm năng, và đã xác định được protein TNIK là đích mới cho bệnh xơ phổi vô căn — một đích mà trước đó chưa từng được liên hệ với bệnh này. Từ đích TNIK, Insilico thiết kế ra phân tử rentosertib, và thuốc này đã hoàn thành thử nghiệm giai đoạn 2a với kết quả công bố trên tạp chí Nature Medicine tháng 6/2025: bệnh nhân dùng liều cao nhất 60 mg mỗi ngày có dung tích sống gắng sức (FVC) cải thiện trung bình 98,4 ml so với nhóm đối chứng, và thuốc bước vào giai đoạn 3 vào tháng 9/2026.
Cơ chế kỹ thuật của việc xác định đích bằng AI gồm ba lớp. Lớp thứ nhất là mạng lưới sinh học (biological network): AI xây dựng đồ thị trong đó các nút là gen, protein và bệnh, các cạnh là mối quan hệ đã biết hoặc suy ra từ dữ liệu — gen này điều hòa gen kia, protein này tương tác với protein kia, đột biến này liên quan đến bệnh kia. Lớp thứ hai là suy luận nhân quả: thay vì chỉ tìm tương quan (gen A hay xuất hiện cùng bệnh B), hệ thống cố gắng xác định quan hệ nhân quả (gen A gây ra bệnh B) bằng các phương pháp như Mendelian randomization — dùng biến thể gen tự nhiên như một “thử nghiệm ngẫu nhiên” của tạo hóa. Lớp thứ ba là xếp hạng đích: mô hình học máy chấm điểm từng đích tiềm năng theo nhiều tiêu chí — mức độ liên quan đến bệnh, khả năng can thiệp bằng phân tử nhỏ, độ an toàn (protein đích có vai trò quan trọng ở mô khỏe mạnh không), và tính mới (đã có thuốc nào nhắm vào đích này chưa). Kết quả là một danh sách đích được xếp hạng, kèm bằng chứng cho từng đích, để nhà khoa học xem xét và quyết định.
Một ứng dụng quan trọng khác là xác định đích cho bệnh hiếm. Với các bệnh chỉ có vài nghìn bệnh nhân trên toàn thế giới, nghiên cứu truyền thống không đủ kinh phí và dữ liệu để tìm đích mới. AI có thể phân tích dữ liệu gen của số ít bệnh nhân đó, đối chiếu với cơ sở dữ liệu sinh học toàn cầu, và đề xuất đích tiềm năng trong thời gian ngắn. Đây là lĩnh vực mà AI mang lại giá trị xã hội rõ rệt nhất: những bệnh mà thị trường truyền thống bỏ qua vì quá nhỏ, nay có thể được nghiên cứu với chi phí thấp hơn nhiều.
Thiết kế phân tử bằng AI tạo sinh: vẽ ra loại thuốc chưa từng tồn tại
Thiết kế phân tử bằng AI tạo sinh (generative drug design) là việc dùng mô hình AI để “sáng tác” ra các phân tử thuốc mới thỏa mãn nhiều yêu cầu cùng lúc: gắn chặt vào protein đích, tan tốt trong cơ thể, không độc, dễ tổng hợp trong phòng thí nghiệm, và không vi phạm bằng sáng chế của thuốc đã có. Khác với sàng lọc truyền thống — thử từng phân tử trong một thư viện có sẵn để tìm phân tử tốt nhất — thiết kế tạo sinh tạo ra phân tử mới từ đầu, theo đúng yêu cầu đặt ra, giống như kiến trúc sư vẽ ra ngôi nhà theo yêu cầu của chủ nhà thay vì đi xem từng ngôi nhà có sẵn trên thị trường.
Có ba họ mô hình tạo sinh chính được dùng trong thiết kế thuốc. Mạng đối kháng tạo sinh (GAN) gồm hai mạng nơ-ron đối đầu nhau: một mạng sinh ra phân tử mới, một mạng phân biệt phân tử thật với phân tử giả, và qua quá trình đối đầu, mạng sinh học cách tạo ra phân tử ngày càng giống thuốc thật. Mô hình biến phân tự mã hóa (VAE) học cách nén mỗi phân tử thành một vector trong không gian tiềm ẩn, rồi sinh phân tử mới bằng cách lấy mẫu và giải mã từ không gian đó — ưu điểm là có thể “nội suy” giữa hai phân tử tốt để tạo ra phân tử kết hợp ưu điểm của cả hai. Mô hình khuếch tán (diffusion model) — cùng họ công nghệ với các công cụ tạo ảnh như Stable Diffusion — đang là hướng tiên tiến nhất: mô hình học cách tạo ra cấu trúc phân tử ba chiều bằng cách dần dần khử nhiễu từ một cấu trúc ngẫu nhiên, và có thể thiết kế phân tử “vừa khít” với túi liên kết của protein đích theo đúng hình học ba chiều.
Ví dụ thực tế nổi bật là nền tảng Chemistry42 của Insilico Medicine, kết hợp transformer, GAN và thuật toán di truyền để sinh phân tử ứng viên. Trường hợp rentosertib: trong số 79 phân tử do AI sinh ra, phân tử thứ 55 được chọn làm ứng viên dẫn đầu, và toàn bộ quá trình từ khi bắt đầu dự án đến khi có ứng viên tiền lâm sàng chỉ mất khoảng 18 tháng, so với 3–4 năm theo cách truyền thống. Tỷ lệ trúng đích (hit rate) — tỷ lệ phân tử sinh ra thực sự có hoạt tính với đích — đạt 16,7% trong trường hợp này, so với khoảng 0,1% của sàng lọc thông lượng cao truyền thống. Con số này cho thấy sức mạnh của thiết kế tạo sinh: thay vì thử một triệu phân tử để tìm một nghìn phân tử có hoạt tính, AI sinh ra vài chục phân tử mà trong đó đã có hơn mười phân tử có hoạt tính.
AlphaFold và cuộc cách mạng cấu trúc protein
AlphaFold là hệ thống AI của Google DeepMind dự đoán cấu trúc ba chiều của protein từ trình tự amino acid, công bố lần đầu năm 2020 và giành giải Nobel Hóa học năm 2024 cho Demis Hassabis và John Jumper. Cơ sở dữ liệu AlphaFold hiện chứa hơn 200 triệu cấu trúc protein dự đoán, bao phủ gần như toàn bộ các protein đã biết của con người và nhiều loài khác. Trước AlphaFold, việc xác định cấu trúc một protein bằng thực nghiệm (tinh thể học tia X hay kính hiển vi điện tử lạnh) có thể mất nhiều năm và tốn hàng trăm nghìn USD; nay nhà nghiên cứu có thể tra cứu cấu trúc dự đoán trong vài giây.
Ý nghĩa của AlphaFold với phát triển thuốc là nó mở ra thiết kế thuốc dựa trên cấu trúc (structure-based drug design) cho hàng loạt protein đích mà trước đây chưa có cấu trúc thực nghiệm — theo các công bố, khoảng 40% proteome của con người trở nên có thể tiếp cận được cho thiết kế thuốc dựa trên cấu trúc nhờ AlphaFold. Khi biết hình dạng ba chiều của túi liên kết trên protein đích, nhà thiết kế có thể tạo ra phân tử vừa khít với túi đó như chìa khóa vừa ổ khóa. Tuy nhiên, cần lưu ý giới hạn quan trọng: AlphaFold dự đoán cấu trúc tĩnh của protein, trong khi protein trong cơ thể luôn chuyển động và thay đổi hình dạng; cấu trúc dự đoán cũng kém chính xác hơn ở các vùng protein linh hoạt và khi protein tương tác với phân tử khác. Vì vậy, cấu trúc AlphaFold là điểm khởi đầu tuyệt vời cho thiết kế thuốc, nhưng vẫn cần được kiểm chứng và tinh chỉnh bằng thực nghiệm và mô phỏng động lực học phân tử.
Bước tiến tiếp theo là AlphaFold 3 (công bố năm 2024), có thể dự đoán cấu trúc của protein tương tác với DNA, RNA và các phân tử nhỏ — tức là dự đoán trực tiếp cách một phân tử thuốc gắn vào protein đích. Đầu năm 2026, Isomorphic Labs — công ty con của DeepMind chuyên về phát triển thuốc — công bố hệ thống IsoDDE, được cho là có độ chính xác gấp đôi AlphaFold 3 trên các hệ thống mới, vượt trội gần 20 lần so với mô hình Boltz-2 trong dự đoán kháng thể, và vượt các phương pháp dựa trên vật lý trong dự đoán ái lực gắn kết với chi phí và thời gian thấp hơn nhiều. Isomorphic Labs đã ký các thỏa thuận hợp tác với Eli Lilly (45 triệu USD trả trước, tổng giá trị lên tới 1,7 tỷ USD) và Novartis (37,5 triệu USD trả trước, tổng giá trị lên tới 1,2 tỷ USD), và dự kiến bắt đầu thử nghiệm lâm sàng cho các thuốc do AI thiết kế vào cuối năm 2026.
Sàng lọc ảo và dự đoán gắn kết
Sàng lọc ảo (virtual screening) là việc dùng máy tính để đánh giá hàng triệu phân tử ứng viên trước khi tổng hợp bất kỳ phân tử nào trong phòng thí nghiệm. Có hai phương pháp chính. Phương pháp dựa trên cấu trúc (structure-based) dùng mô hình docking để mô phỏng cách phân tử gắn vào túi liên kết của protein đích và tính điểm gắn kết. Phương pháp dựa trên phối tử (ligand-based) dùng mô hình học máy học từ các phân tử đã biết có hoạt tính, rồi dự đoán phân tử mới có hoạt tính hay không. Các mô hình học sâu hiện đại kết hợp cả hai: dùng mạng nơ-ron đồ thị (graph neural network) biểu diễn phân tử dưới dạng đồ thị nguyên tử – liên kết, và dự đoán ái lực gắn kết trực tiếp từ cấu trúc đồ thị đó. Ưu điểm lớn nhất của sàng lọc ảo là tốc độ: một thư viện hàng chục triệu phân tử có thể được sàng lọc trong vài ngày trên máy tính, thay vì nhiều tháng trong phòng thí nghiệm, và chỉ vài trăm phân tử tốt nhất mới cần được tổng hợp và thử nghiệm thật.
Tối ưu hóa hợp chất: dự đoán ADMET trước khi tổng hợp
ADMET là viết tắt của năm tính chất quyết định một phân tử có trở thành thuốc được hay không: hấp thu (Absorption — thuốc có đi vào máu được không), phân bố (Distribution — thuốc có đến được cơ quan cần điều trị không), chuyển hóa (Metabolism — gan xử lý thuốc ra sao), thải trừ (Excretion — thuốc rời khỏi cơ thể bằng đường nào và nhanh hay chậm), và độc tính (Toxicity — thuốc có gây hại cho cơ thể không). Một phân tử có thể gắn rất chặt vào protein đích trong ống nghiệm nhưng vẫn hoàn toàn vô dụng làm thuốc nếu nó không tan trong nước, bị gan phá hủy ngay khi uống, hoặc gây độc cho tim. Trong phát triển thuốc truyền thống, nhiều ứng viên thất bại ở giai đoạn muộn chính vì các vấn đề ADMET chỉ lộ ra sau khi đã đầu tư rất nhiều tiền.
AI dự đoán ADMET bằng cách học từ cơ sở dữ liệu về hàng trăm nghìn phân tử đã được đo đạc các tính chất này trong thực nghiệm. Mô hình nhận cấu trúc phân tử làm đầu vào và dự đoán đồng thời hàng chục tính chất: độ tan trong nước, khả năng thấm qua màng ruột, khả năng gắn với protein huyết tương, khả năng bị các enzyme gan chuyển hóa, khả năng gây độc cho gan, tim và thận. Các mô hình hiện đại dùng mạng nơ-ron đồ thị để học trực tiếp từ cấu trúc phân tử, thay vì dựa vào các đặc trưng do con người định nghĩa trước, và đạt độ chính xác ngày càng cao khi dữ liệu huấn luyện tăng lên.
Điểm mạnh nhất của tối ưu hóa bằng AI là khả năng tối ưu đa mục tiêu (multi-objective optimization): một phân tử tốt phải đồng thời thỏa mãn nhiều tiêu chí mâu thuẫn nhau — gắn chặt vào đích nhưng không gắn vào các protein khác gây tác dụng phụ, tan tốt nhưng vẫn thấm qua được màng tế bào, bền vững trong cơ thể nhưng vẫn được thải trừ đúng lúc. Con người rất khó cân bằng nhiều tiêu chí cùng lúc, nhưng mô hình AI có thể sinh ra hàng nghìn biến thể của một phân tử, dự đoán toàn bộ tính chất của từng biến thể, và chọn ra những biến thể cân bằng tốt nhất. Đây là lý do giai đoạn tối ưu hóa hợp chất — vốn mất 2–3 năm theo cách truyền thống — đang được rút ngắn đáng kể.
Tuy nhiên, dự đoán ADMET bằng AI có một giới hạn mà người dùng cần biết rõ: mô hình chỉ chính xác trong phạm vi dữ liệu nó đã được huấn luyện. Với một phân tử có cấu trúc hoàn toàn mới, khác xa mọi phân tử trong dữ liệu huấn luyện, dự đoán của AI có thể sai lệch lớn. Trong ngành, hiện tượng này gọi là vấn đề miền ứng dụng (applicability domain). Các đội phát triển thuốc nghiêm túc luôn kết hợp dự đoán AI với thử nghiệm thực nghiệm: AI xếp hạng và loại bỏ các ứng viên có vấn đề rõ ràng, còn các ứng viên còn lại vẫn phải qua thử nghiệm trong ống nghiệm và trên động vật trước khi vào lâm sàng. AI giúp thử nghiệm ít hơn và đúng chỗ hơn, chứ không thay thế được thử nghiệm.
Thử nghiệm lâm sàng: nơi AI tạo ra giá trị lớn nhất — và khó nhất
Thử nghiệm lâm sàng là giai đoạn tốn kém nhất và rủi ro nhất trong phát triển thuốc, chiếm phần lớn trong tổng chi phí 2,6 tỷ USD và thời gian 10–15 năm. Một thử nghiệm giai đoạn 3 có thể huy động hàng nghìn bệnh nhân tại hàng chục quốc gia, kéo dài nhiều năm, và tốn hàng trăm triệu USD. Khoảng 90% ứng viên bước vào thử nghiệm lâm sàng thất bại, phần lớn ở giai đoạn 2 và 3. AI đang được áp dụng vào thử nghiệm lâm sàng ở bốn điểm then chốt: tuyển chọn bệnh nhân, thiết kế thử nghiệm, dự đoán đáp ứng điều trị, và theo dõi dữ liệu trong quá trình thử nghiệm.
Tuyển chọn bệnh nhân: tìm đúng người cho đúng thuốc
Một trong những nguyên nhân phổ biến khiến thử nghiệm lâm sàng thất bại là tuyển sai bệnh nhân: thuốc có thể hiệu quả với một nhóm bệnh nhân có đặc điểm sinh học nhất định, nhưng thử nghiệm lại tuyển cả những bệnh nhân không có đặc điểm đó, khiến hiệu quả trung bình bị pha loãng đến mức không còn ý nghĩa thống kê. AI giải quyết vấn đề này bằng cách phân tích hồ sơ sức khỏe điện tử, dữ liệu gen và dữ liệu hình ảnh của bệnh nhân để xác định nhóm bệnh nhân có khả năng đáp ứng thuốc cao nhất — gọi là phân tầng bệnh nhân (patient stratification) — và dự đoán bệnh nhân nào sẽ đáp ứng tốt, bệnh nhân nào có nguy cơ tác dụng phụ cao.
AI cũng tăng tốc quá trình tuyển bệnh nhân, vốn là nút thắt cổ chai của nhiều thử nghiệm: theo các báo cáo ngành, khoảng 80% thử nghiệm lâm sàng bị chậm tiến độ vì không tuyển đủ bệnh nhân đúng tiêu chí. Hệ thống AI có thể quét hồ sơ sức khỏe điện tử của hàng triệu bệnh nhân, đối chiếu với tiêu chí tuyển chọn phức tạp của thử nghiệm — độ tuổi, chẩn đoán, tiền sử điều trị, chỉ số xét nghiệm, đột biến gen — và lập danh sách bệnh nhân phù hợp trong vài phút, thay vì nhân viên nghiên cứu phải rà soát thủ công từng hồ sơ. Các công ty như Trials.ai và Unlearn.AI chuyên về tối ưu hóa thử nghiệm lâm sàng bằng AI, và nhiều công ty dược lớn đã tích hợp các công cụ này vào quy trình của mình.
Một hướng phát triển quan trọng là bệnh nhân đối chứng tổng hợp (synthetic control arm) và bản sao số (digital twin): thay vì cho một nửa bệnh nhân dùng giả dược, AI xây dựng mô hình dự đoán diễn tiến bệnh của từng bệnh nhân nếu không được điều trị, dựa trên dữ liệu của hàng nghìn bệnh nhân tương tự trong quá khứ, rồi so sánh kết quả điều trị thật với dự đoán đó. Cách làm này đặc biệt có giá trị với các bệnh hiếm, nơi không đủ bệnh nhân để chia thành hai nhóm, và với các bệnh nặng, nơi việc cho bệnh nhân dùng giả dược đặt ra vấn đề đạo đức. Tuy nhiên, các cơ quan quản lý như FDA vẫn đang thận trọng với phương pháp này và yêu cầu bằng chứng chặt chẽ về độ tin cậy của mô hình dự đoán trước khi chấp nhận.
Dữ liệu từ các thuốc AI trong thử nghiệm: tín hiệu tích cực, nhưng chưa có kết luận
Số liệu cập nhật nhất về thuốc do AI khám phá trong thử nghiệm lâm sàng cho thấy một bức tranh nhiều tín hiệu tích cực nhưng chưa có kết luận cuối cùng. Phân tích của Boston Consulting Group (Jayatunga và cộng sự, 2024) theo dõi các công ty công nghệ sinh học thuần AI và ghi nhận 75 phân tử do AI khám phá đã bước vào thử nghiệm lâm sàng kể từ năm 2015, trong đó 24 phân tử đã hoàn thành giai đoạn 1 tính đến cuối năm 2023 với tỷ lệ thành công 80–90%, cao hơn nhiều so với mức trung bình lịch sử khoảng 52%. Tuy nhiên, ở giai đoạn 2, trong số 10 phân tử đã hoàn thành, chỉ 4 thành công — tỷ lệ 40%, tương đương mức trung bình lịch sử. Điều này cho thấy AI giúp thuốc vượt qua giai đoạn 1 dễ dàng hơn — vì các phân tử được thiết kế tốt hơn về tính chất dược lý và an toàn cơ bản — nhưng chưa chứng minh được lợi thế ở giai đoạn 2, nơi hiệu quả điều trị thực sự được kiểm tra.
Phân tích mới hơn trình bày tại ASCO năm 2026 (Haque và cộng sự) dùng tiêu chí chặt chẽ hơn — chỉ tính các thuốc có bằng chứng AI tham gia vào khám phá hoặc thiết kế — và ghi nhận 117 thuốc từ 63 công ty đã bước vào thử nghiệm lâm sàng tính đến tháng 7/2025; tính đến tháng 12/2025, 60 thuốc đã hoàn thành giai đoạn 1 và 8 thuốc đã hoàn thành giai đoạn 2. Ung thư là lĩnh vực chiếm đa số với 69 thuốc (59%). Thuốc rentosertib của Insilico Medicine bước vào giai đoạn 3 vào tháng 9/2026 — thử nghiệm giai đoạn 3 đầu tiên của một thuốc do AI thiết kế từ đầu đến cuối — và một kháng thể được tối ưu hóa bằng học máy cũng đã bước vào giai đoạn 3 từ tháng 12/2025. Theo các phân tích độc lập, xác suất thuốc do AI thiết kế đầu tiên được phê duyệt rơi vào năm 2026 hoặc 2027 là khoảng 60%. Những con số này cần được đọc đúng: chúng cho thấy AI đã đi được rất xa, nhưng cột mốc quyết định — một thuốc do AI thiết kế được phê duyệt — vẫn chưa xảy ra.
Tái định vị thuốc và dữ liệu thế giới thực: giá trị nhanh nhất của AI
Tái định vị thuốc (drug repurposing) là việc tìm ra chỉ định điều trị mới cho một loại thuốc đã được phê duyệt cho bệnh khác. Đây là ứng dụng AI có thể tạo ra giá trị nhanh nhất, vì thuốc đã có dữ liệu an toàn đầy đủ trên người, nên thời gian và chi phí để đưa thuốc đến bệnh nhân mới thấp hơn nhiều so với phát triển thuốc mới hoàn toàn. AI tìm ra cơ hội tái định vị bằng cách phân tích mạng lưới sinh học: nếu một thuốc tác động lên một protein mà protein đó cũng tham gia vào một bệnh khác, thuốc có thể có hiệu quả với bệnh đó. AI cũng phân tích dữ liệu thế giới thực — hồ sơ sức khỏe điện tử của hàng triệu bệnh nhân — để phát hiện những bệnh nhân dùng thuốc A cho bệnh X lại có diễn tiến tốt hơn ở bệnh Y.
Ví dụ nổi tiếng trong đại dịch COVID-19: các hệ thống AI đã sàng lọc hàng nghìn thuốc đã có để tìm ứng viên điều trị COVID-19 trong vài tuần, thay vì nhiều năm như cách làm truyền thống. Một ví dụ khác là baricitinib — thuốc điều trị viêm khớp dạng thấp — được phát hiện có thể có tác dụng với COVID-19 nhờ phân tích mạng lưới sinh học bằng AI, và sau đó được đưa vào phác đồ điều trị. Những trường hợp này cho thấy giá trị của AI không chỉ nằm ở việc tạo ra thuốc mới, mà còn ở việc khai thác tốt hơn kho thuốc đã có — đặc biệt quan trọng với các bệnh hiếm và bệnh bị bỏ quên, nơi việc phát triển thuốc mới không có hiệu quả kinh tế.
Dữ liệu thế giới thực (real-world data) là dữ liệu thu thập ngoài thử nghiệm lâm sàng có kiểm soát: hồ sơ sức khỏe điện tử, dữ liệu bảo hiểm y tế, dữ liệu từ thiết bị đeo, dữ liệu từ các ứng dụng theo dõi sức khỏe. AI phân tích dữ liệu này để phát hiện tác dụng phụ hiếm gặp mà thử nghiệm lâm sàng — với chỉ vài nghìn bệnh nhân — không thể phát hiện ra, để hiểu thuốc hoạt động ra sao ở các nhóm bệnh nhân đa dạng hơn (người cao tuổi, phụ nữ mang thai, bệnh nhân có nhiều bệnh nền), và để so sánh hiệu quả của các thuốc cạnh tranh trong thực tế thay vì trong điều kiện lý tưởng của thử nghiệm. FDA và Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA) đều đã ban hành hướng dẫn về việc sử dụng dữ liệu thế giới thực làm bằng chứng hỗ trợ quyết định phê duyệt và giám sát sau lưu hành.
So sánh: phát triển thuốc truyền thống và phát triển thuốc có AI
| Tiêu chí | Phát triển thuốc truyền thống | Phát triển thuốc có AI |
|---|---|---|
| Xác định đích tác động | Dựa vào giả thuyết của nhà khoa học từ nghiên cứu cơ bản, mất 2–3 năm | Phân tích dữ liệu omics và mạng lưới sinh học, xếp hạng đích có bằng chứng; rút ngắn xuống còn vài tháng đến 1 năm |
| Tìm phân tử ứng viên | Sàng lọc thông lượng cao hàng trăm nghìn phân tử trong phòng thí nghiệm; tỷ lệ trúng đích khoảng 0,1% | Thiết kế tạo sinh và sàng lọc ảo trên máy tính; tỷ lệ trúng đích có thể đạt trên 10% trong các trường hợp đã công bố |
| Tối ưu hóa hợp chất | Tổng hợp và thử nghiệm thủ công từng biến thể, mất 2–3 năm | Dự đoán ADMET và tối ưu đa mục tiêu trên máy tính, chỉ tổng hợp các biến thể tốt nhất |
| Thời gian tiền lâm sàng | 4–6 năm | 18–30 tháng theo các công bố trong ngành |
| Tỷ lệ vượt qua giai đoạn 1 | Khoảng 52% theo trung bình lịch sử | 80–90% theo phân tích BCG về các công ty thuần AI |
| Tỷ lệ thành công giai đoạn 2 | Khoảng 40% | Khoảng 40% — chưa cho thấy lợi thế rõ rệt |
| Chi phí phát triển | Trung bình khoảng 2,6 tỷ USD cho mỗi thuốc được phê duyệt (Tufts) | Chưa có con số tổng kết đáng tin cậy; tiết kiệm chủ yếu ở giai đoạn khám phá, ước tính hàng trăm triệu USD mỗi thuốc |
| Vai trò con người | Nhà khoa học quyết định mọi bước | Nhà khoa học quyết định, AI đề xuất và xếp hạng; thực nghiệm kiểm chứng mọi dự đoán của AI |
| Rủi ro lớn nhất | Thất bại muộn ở giai đoạn 2–3 sau khi đã đầu tư lớn | Mô hình AI dự đoán sai ngoài miền dữ liệu huấn luyện; dữ liệu huấn luyện thiên lệch |
Kết luận thực tế: AI không làm cho việc phát triển thuốc trở nên dễ dàng, nó làm cho việc phát triển thuốc trở nên ít lãng phí hơn. Giá trị lớn nhất của AI nằm ở giai đoạn đầu — loại bỏ sớm các ứng viên kém, tập trung nguồn lực vào các ứng viên tốt nhất — và ở giai đoạn tuyển chọn bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng. Giá trị ở giai đoạn giữa và cuối — chứng minh hiệu quả điều trị thực sự — vẫn đang chờ kết quả của các thử nghiệm giai đoạn 3 đầu tiên.
Các công ty và nền tảng AI phát triển thuốc đáng chú ý
Insilico Medicine là công ty thuần AI có bằng chứng lâm sàng rõ ràng nhất tính đến nay, với thuốc rentosertib — đích TNIK và phân tử đều do AI tìm ra — đã hoàn thành giai đoạn 2a với kết quả công bố trên Nature Medicine tháng 6/2025 và bước vào giai đoạn 3 tháng 9/2026. Nền tảng của Insilico gồm PandaOmics (xác định đích) và Chemistry42 (thiết kế phân tử), và công ty đã công bố thời gian từ khi bắt đầu dự án đến ứng viên tiền lâm sàng khoảng 30 tháng cho rentosertib.
Isomorphic Labs, công ty con của Google DeepMind do Demis Hassabis lãnh đạo, xây dựng trên nền tảng AlphaFold và đang phát triển hệ thống thiết kế thuốc thế hệ mới, với hệ thống IsoDDE công bố đầu năm 2026. Công ty đã ký hợp đồng hợp tác trị giá gần 3 tỷ USD với Eli Lilly và Novartis, và dự kiến bắt đầu thử nghiệm lâm sàng cho các thuốc do AI thiết kế vào cuối năm 2026. Đây là đơn vị có tiềm lực tính toán và dữ liệu lớn nhất trong lĩnh vực.
Exscientia là một trong những công ty đầu tiên đưa thuốc do AI thiết kế vào thử nghiệm lâm sàng trên người (năm 2020, thuốc điều trị rối loạn ám ảnh cưỡng chế), và sau đó được Recursion Pharmaceuticals mua lại. Recursion Pharmaceuticals kết hợp sàng lọc hình ảnh tế bào quy mô lớn với AI: công ty chụp ảnh hàng triệu tế bào đã được xử lý bằng các hợp chất khác nhau, dùng AI phân tích hình ảnh để suy ra tác dụng sinh học của hợp chất, và từ đó tìm ra thuốc mới. BenevolentAI dùng đồ thị tri thức sinh học để tìm đích và tái định vị thuốc, và đã góp phần phát hiện baricitinib có thể dùng trong điều trị COVID-19. Atomwise dùng mạng nơ-ron tích chập để sàng lọc ảo hàng tỷ phân tử, còn Schrödinger kết hợp mô phỏng vật lý với học máy để dự đoán gắn kết phân tử với độ chính xác cao.
Điểm chung của các công ty này: không công ty nào tuyên bố AI thay thế nhà khoa học. Mô hình hoạt động chung là “AI đề xuất, thực nghiệm kiểm chứng, nhà khoa học quyết định”. Công ty nào càng minh bạch về dữ liệu, phương pháp và tỷ lệ thành công thực tế của mình thì càng đáng tin cậy; ngược lại, những tuyên bố chung chung về “AI rút ngắn 90% thời gian” mà không có dữ liệu cụ thể nên được đọc với sự thận trọng.
Quy định và quản lý: FDA, EMA và khung pháp lý cho AI trong phát triển thuốc
Khung pháp lý cho AI trong phát triển thuốc đang được hình thành nhanh chóng. Tháng 1/2025, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) ban hành dự thảo hướng dẫn về AI trong phát triển thuốc, trong đó đưa ra khung đánh giá độ tin cậy gồm bảy bước cho việc sử dụng AI trong các quyết định liên quan đến an toàn và hiệu quả của thuốc. Nguyên tắc cốt lõi của hướng dẫn này là dựa trên rủi ro: AI dùng để hỗ trợ quyết định có rủi ro thấp (ví dụ phân loại tài liệu) thì yêu cầu bằng chứng ít hơn; AI dùng để quyết định trực tiếp đến an toàn bệnh nhân (ví dụ chọn liều, chọn bệnh nhân) thì phải có bằng chứng chặt chẽ về độ chính xác, tính ổn định và khả năng tái lập của mô hình.
Ba yêu cầu thực tế mà FDA đặt ra cho các công ty dùng AI trong phát triển thuốc: thứ nhất, minh bạch về dữ liệu huấn luyện — mô hình được huấn luyện trên dữ liệu nào, dữ liệu có đại diện cho nhóm bệnh nhân sẽ dùng thuốc không, có thiên lệch về chủng tộc, giới tính hay độ tuổi không; thứ hai, kiểm chứng độc lập — kết quả của AI phải được kiểm chứng bằng thực nghiệm hoặc bằng dữ liệu độc lập, không chỉ bằng dữ liệu huấn luyện; thứ ba, giám sát liên tục — mô hình AI phải được theo dõi sau khi triển khai, vì hiệu quả của mô hình có thể suy giảm khi dữ liệu thực tế thay đổi. Cơ quan Dược phẩm châu Âu (EMA) cũng đã ban hành các hướng dẫn tương tự về việc sử dụng AI trong phát triển thuốc và thử nghiệm lâm sàng.
Tại Việt Nam, việc ứng dụng AI trong nghiên cứu và phát triển thuốc vẫn ở giai đoạn đầu, nhưng khung pháp lý đang dần hình thành: Luật Dược quy định về nghiên cứu, thử nghiệm lâm sàng và đăng ký thuốc; Nghị định 13/2023 về bảo vệ dữ liệu cá nhân quy định việc xử lý dữ liệu sức khỏe — vốn là dữ liệu nhạy cảm — trong nghiên cứu; và Bộ Y tế đã ban hành các quy định về thử nghiệm lâm sàng, đạo đức nghiên cứu y sinh và quản lý dữ liệu sức khỏe. Doanh nghiệp dược phẩm và viện nghiên cứu Việt Nam muốn ứng dụng AI cần lưu ý ba điểm: dữ liệu gen và dữ liệu sức khỏe của người Việt Nam là dữ liệu nhạy cảm, việc xử lý cần có sự đồng ý của người bệnh và tuân thủ quy định về chuyển dữ liệu ra nước ngoài; thử nghiệm lâm sàng dùng AI hỗ trợ vẫn phải qua Hội đồng đạo đức nghiên cứu y sinh học và được Bộ Y tế phê duyệt; và các mô hình AI huấn luyện trên dữ liệu người châu Âu hay châu Mỹ có thể không áp dụng trực tiếp được cho người Việt Nam vì khác biệt về di truyền và môi trường — cần dữ liệu của chính người Việt Nam để huấn luyện và kiểm chứng lại mô hình.
Lộ trình ứng dụng AI cho doanh nghiệp dược phẩm và viện nghiên cứu Việt Nam
Lộ trình dưới đây chia thành bốn giai đoạn, mỗi giai đoạn tạo ra giá trị sử dụng được ngay và làm nền cho giai đoạn sau. Doanh nghiệp nhỏ có thể đi chậm hơn, viện nghiên cứu lớn có thể chạy song song một số hạng mục, nhưng thứ tự ưu tiên nên giữ nguyên: dữ liệu và tái định vị thuốc trước, thiết kế phân tử sau, thử nghiệm lâm sàng cuối cùng.
Giai đoạn 1 (tháng 1–3): Kiểm kê dữ liệu và bắt đầu từ tái định vị thuốc
Kiểm kê toàn bộ dữ liệu sẵn có: dữ liệu hợp chất và kết quả thử nghiệm trong phòng thí nghiệm, dữ liệu lâm sàng, dữ liệu từ các nghiên cứu đã công bố. Chuẩn hóa dữ liệu theo các định dạng chuẩn của ngành (ví dụ SMILES cho cấu trúc phân tử, các chuẩn dữ liệu lâm sàng CDISC) vì dữ liệu không chuẩn hóa thì AI không dùng được. Song song, bắt đầu với bài toán có giá trị nhanh nhất và rủi ro thấp nhất: dùng AI để tìm chỉ định mới cho các thuốc đã có trong danh mục của doanh nghiệp, hoặc để sàng lọc các hợp chất tự nhiên của Việt Nam — dược liệu là thế mạnh truyền thống của Việt Nam — nhằm tìm ứng viên có hoạt tính sinh học đáng nghiên cứu tiếp.
Giai đoạn 2 (tháng 3–6): Dự đoán ADMET và sàng lọc ảo
Triển khai các công cụ dự đoán ADMET có sẵn — nhiều công cụ mã nguồn mở và thương mại đã đạt độ chính xác tốt — để sàng lọc các hợp chất ứng viên trước khi tổng hợp và thử nghiệm trong phòng thí nghiệm. Thiết lập quy trình kiểm chứng: mỗi dự đoán của AI đều được đối chiếu với kết quả thực nghiệm, và độ chính xác của mô hình được đo lường định kỳ trên dữ liệu của chính doanh nghiệp. Đây là giai đoạn xây dựng niềm tin: đội ngũ nghiên cứu chỉ tin AI khi thấy AI dự đoán đúng nhiều lần trên dữ liệu của họ.
Giai đoạn 3 (tháng 6–12): Thiết kế phân tử và hợp tác với nền tảng AI
Doanh nghiệp vừa và nhỏ không cần tự xây nền tảng thiết kế phân tử — chi phí quá lớn và cần đội ngũ chuyên sâu. Thay vào đó, hợp tác với các nền tảng AI có sẵn theo mô hình dịch vụ: gửi đích tác động và yêu cầu, nhận lại danh sách phân tử ứng viên, rồi tự tổng hợp và thử nghiệm trong phòng thí nghiệm của mình. Song song, đầu tư vào năng lực nội bộ: đào tạo đội ngũ tin sinh học và hóa tin học, xây dựng cơ sở dữ liệu hợp chất của riêng doanh nghiệp, và thiết lập quy trình quản lý mô hình theo hướng dẫn của FDA về đánh giá độ tin cậy của AI.
Giai đoạn 4 (năm thứ hai trở đi): AI trong thử nghiệm lâm sàng
Ứng dụng AI vào tuyển chọn bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng: dùng AI quét hồ sơ sức khỏe điện tử để tìm bệnh nhân phù hợp, phân tầng bệnh nhân theo đặc điểm sinh học, và tối ưu thiết kế thử nghiệm. Làm việc sớm với cơ quan quản lý và Hội đồng đạo đức để thống nhất cách dùng AI trong thử nghiệm — minh bạch về mô hình, dữ liệu huấn luyện và giới hạn của mô hình. Xây dựng quan hệ đối tác dài hạn với bệnh viện và viện nghiên cứu để có dữ liệu lâm sàng chất lượng cao, vì dữ liệu là yếu tố quyết định thành công của AI trong phát triển thuốc.
Checklist triển khai
- Đã kiểm kê và chuẩn hóa dữ liệu hợp chất, dữ liệu thực nghiệm và dữ liệu lâm sàng theo chuẩn ngành.
- Đã bắt đầu từ bài toán rủi ro thấp, giá trị nhanh: tái định vị thuốc hoặc sàng lọc hợp chất tự nhiên.
- Đã triển khai công cụ dự đoán ADMET và đo độ chính xác của mô hình trên dữ liệu của chính doanh nghiệp.
- Đã có quy trình kiểm chứng: mọi dự đoán của AI đều được đối chiếu với kết quả thực nghiệm trước khi ra quyết định.
- Đã xác định rõ miền ứng dụng của mô hình: không tin dự đoán của AI với phân tử quá khác dữ liệu huấn luyện.
- Đã có thỏa thuận hợp tác với nền tảng AI bên ngoài thay vì tự xây dựng khi chưa đủ quy mô.
- Đã tuân thủ quy định về dữ liệu sức khỏe nhạy cảm theo Nghị định 13/2023, bao gồm sự đồng ý của người bệnh và đánh giá tác động xử lý dữ liệu.
- Đã làm việc với Hội đồng đạo đức và cơ quan quản lý trước khi dùng AI hỗ trợ thử nghiệm lâm sàng.
- Đã có kế hoạch thu thập dữ liệu người Việt Nam để huấn luyện và kiểm chứng lại mô hình, thay vì dùng nguyên mô hình huấn luyện trên dữ liệu nước ngoài.
- Đã có khung quản trị mô hình: hồ sơ mô hình, kiểm định độc lập, giám sát hiệu quả theo thời gian.
- Đã đào tạo đội ngũ nội bộ về tin sinh học và hóa tin học để vận hành và đánh giá các công cụ AI.
- Đã đặt kỳ vọng đúng: AI rút ngắn giai đoạn khám phá và nâng cao tỷ lệ vượt qua giai đoạn 1, nhưng chưa chứng minh được lợi thế ở giai đoạn 2 và chưa có thuốc nào được phê duyệt.
Câu hỏi thường gặp (FAQs)
AI trong phát triển thuốc là gì?
AI trong phát triển thuốc là việc dùng học máy, học sâu và mô hình tạo sinh để tự động hóa và tăng tốc các quyết định khoa học trong quy trình tạo thuốc mới — từ tìm đích tác động của bệnh, thiết kế phân tử thuốc, dự đoán độ an toàn và hiệu quả, đến lựa chọn bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng. Khác với phần mềm tin sinh học truyền thống chỉ tính toán theo công thức có sẵn, mô hình AI học quy luật từ hàng triệu dữ liệu thực nghiệm rồi dự đoán những điều chưa từng được thử nghiệm. Tính đến nay, đã có 117 thuốc có sự tham gia của AI trong khám phá hoặc thiết kế bước vào thử nghiệm lâm sàng, nhưng chưa có thuốc nào do AI thiết kế hoàn toàn được phê duyệt lưu hành.
AI rút ngắn thời gian phát triển thuốc bao nhiêu?
AI rút ngắn mạnh nhất ở giai đoạn tiền lâm sàng: từ 4–6 năm theo cách truyền thống xuống còn 18–30 tháng theo các công bố trong ngành. Ví dụ thuốc rentosertib của Insilico Medicine đi từ khi bắt đầu dự án đến ứng viên tiền lâm sàng trong khoảng 18 tháng, so với 3–4 năm truyền thống. Tuy nhiên, AI chưa chứng minh được khả năng rút ngắn thử nghiệm lâm sàng — giai đoạn dài nhất và tốn kém nhất — vì thử nghiệm trên người vẫn phải tuân thủ quy trình nghiêm ngặt về thời gian và quy mô. Tổng thời gian đưa một thuốc ra thị trường vẫn là 10–15 năm, và AI chủ yếu giúp giai đoạn đầu nhanh hơn và ít lãng phí hơn.
AlphaFold là gì và có vai trò gì trong phát triển thuốc?
AlphaFold là hệ thống AI của Google DeepMind dự đoán cấu trúc ba chiều của protein từ trình tự amino acid, giành giải Nobel Hóa học năm 2024. Cơ sở dữ liệu AlphaFold chứa hơn 200 triệu cấu trúc protein dự đoán, bao phủ gần như toàn bộ protein đã biết của con người. Vai trò của AlphaFold với phát triển thuốc là mở ra thiết kế thuốc dựa trên cấu trúc cho hàng loạt protein đích chưa có cấu trúc thực nghiệm — khoảng 40% proteome người trở nên có thể tiếp cận được cho thiết kế thuốc nhờ AlphaFold. Tuy nhiên, AlphaFold dự đoán cấu trúc tĩnh trong khi protein trong cơ thể luôn chuyển động, nên cấu trúc dự đoán là điểm khởi đầu tuyệt vời nhưng vẫn cần kiểm chứng bằng thực nghiệm và mô phỏng động lực học phân tử.
Thuốc do AI thiết kế khác gì so với thuốc truyền thống?
Thuốc do AI thiết kế không khác về bản chất hóa học so với thuốc truyền thống — nó vẫn là một phân tử phải qua đầy đủ các thử nghiệm tiền lâm sàng và lâm sàng như mọi loại thuốc khác. Điểm khác nằm ở cách tìm ra phân tử đó: thay vì sàng lọc hàng trăm nghìn phân tử có sẵn trong phòng thí nghiệm, AI thiết kế phân tử mới từ đầu theo đúng yêu cầu đặt ra, hoặc sàng lọc hàng triệu phân tử trên máy tính trước khi chỉ tổng hợp vài trăm phân tử tốt nhất để thử nghiệm thật. Tỷ lệ trúng đích của thiết kế tạo sinh có thể đạt trên 10%, so với khoảng 0,1% của sàng lọc truyền thống, theo trường hợp rentosertib đã công bố.
Đã có thuốc nào do AI phát hiện được phê duyệt chưa?
Chưa có loại thuốc nào được AI thiết kế hoàn toàn được cơ quan quản lý phê duyệt lưu hành tính đến thời điểm bài viết này. Thuốc đi xa nhất là rentosertib của Insilico Medicine — cả đích tác động và phân tử đều do AI tạo sinh tìm ra — đã hoàn thành thử nghiệm giai đoạn 2a với kết quả công bố trên Nature Medicine tháng 6/2025 và bước vào giai đoạn 3 vào tháng 9/2026. Theo các phân tích độc lập, xác suất thuốc do AI thiết kế đầu tiên được phê duyệt rơi vào năm 2026 hoặc 2027 là khoảng 60%. Các thuốc AI đã cho thấy tỷ lệ vượt qua giai đoạn 1 là 80–90%, cao hơn mức trung bình lịch sử khoảng 52%, nhưng tỷ lệ thành công ở giai đoạn 2 vẫn khoảng 40%, tương đương mức trung bình — nên cột mốc phê duyệt vẫn là phép thử quyết định.
AI giúp tuyển chọn bệnh nhân cho thử nghiệm lâm sàng như thế nào?
AI giúp tuyển chọn bệnh nhân bằng cách quét hồ sơ sức khỏe điện tử của hàng triệu bệnh nhân, đối chiếu với tiêu chí tuyển chọn phức tạp của thử nghiệm — độ tuổi, chẩn đoán, tiền sử điều trị, chỉ số xét nghiệm, đột biến gen — và lập danh sách bệnh nhân phù hợp trong vài phút thay vì rà soát thủ công từng hồ sơ. AI cũng phân tầng bệnh nhân theo đặc điểm sinh học để xác định nhóm có khả năng đáp ứng thuốc cao nhất, giúp thử nghiệm đo được hiệu quả rõ ràng hơn. Ngoài ra, AI còn hỗ trợ xây dựng nhóm đối chứng tổng hợp và bản sao số để giảm số bệnh nhân phải dùng giả dược, đặc biệt hữu ích với bệnh hiếm và bệnh nặng — tuy nhiên các cơ quan quản lý như FDA vẫn đang thận trọng và yêu cầu bằng chứng chặt chẽ về độ tin cậy của mô hình trước khi chấp nhận.
Tái định vị thuốc bằng AI là gì và vì sao quan trọng?
Tái định vị thuốc là việc tìm ra chỉ định điều trị mới cho một loại thuốc đã được phê duyệt cho bệnh khác, bằng cách phân tích mạng lưới sinh học và dữ liệu thế giới thực. Đây là ứng dụng AI có thể tạo ra giá trị nhanh nhất vì thuốc đã có dữ liệu an toàn đầy đủ trên người, nên thời gian và chi phí để đưa thuốc đến bệnh nhân mới thấp hơn nhiều so với phát triển thuốc mới hoàn toàn. Ví dụ nổi bật là baricitinib — thuốc viêm khớp dạng thấp — được phát hiện có thể dùng trong điều trị COVID-19 nhờ phân tích mạng lưới sinh học bằng AI. Tái định vị thuốc đặc biệt quan trọng với bệnh hiếm và bệnh bị bỏ quên, nơi phát triển thuốc mới không có hiệu quả kinh tế.
Doanh nghiệp dược phẩm Việt Nam nên bắt đầu ứng dụng AI từ đâu?
Doanh nghiệp dược phẩm Việt Nam nên bắt đầu từ bài toán rủi ro thấp và giá trị nhanh nhất: dùng AI để tìm chỉ định mới cho thuốc đã có trong danh mục, sàng lọc các hợp chất tự nhiên và dược liệu Việt Nam, và triển khai công cụ dự đoán ADMET để sàng lọc ứng viên trước khi thử nghiệm trong phòng thí nghiệm. Doanh nghiệp vừa và nhỏ không nên tự xây nền tảng thiết kế phân tử mà nên hợp tác với các nền tảng AI có sẵn theo mô hình dịch vụ. Đồng thời cần tuân thủ quy định về dữ liệu sức khỏe nhạy cảm theo Nghị định 13/2023, làm việc sớm với Hội đồng đạo đức và cơ quan quản lý khi dùng AI trong thử nghiệm lâm sàng, và thu thập dữ liệu người Việt Nam để kiểm chứng lại mô hình thay vì dùng nguyên mô hình huấn luyện trên dữ liệu nước ngoài.
Liên hệ AIA qua hotline 0939 936 168 để được tư vấn giải pháp AI phù hợp với doanh nghiệp dược phẩm và nghiên cứu của bạn.
